加強兒童用藥專項研發和臨床研究
除了出台相關政策外，國家還專門組織了兒童藥研發專項，國家衛健委通過“重大新藥創制”科技重大專項投入超6億元經費研究兒童用藥，先後分三批，公布了105個藥物的研究計畫，並與國家藥監局、工信部、國家醫保局，共同推進兒童用藥研發和生產。
國家衛健委成立了國家兒童醫學中心，組織23個全國兒科相關單位，建立“中國兒科人群藥物臨床試驗協作網”，推進兒童用藥臨床研究。2022年，國家兒童醫學中心、上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心共同打造的臨床研究病房正式啟用。該臨床研究病房規範承接和完成Ⅰ期至Ⅳ期藥物及醫療器械的臨床試驗，打造技術創新、產學研結合的共享平台。上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心院長張浩教授說，保護兒童受試者的權益與安全，保證藥物臨床試驗的科學與規範是打造臨床研究病房的意義所在，臨床研究病房將致力於破解我國兒童用藥短缺等問題。
科技創新也正在加速兒童用藥的研發。在2022年中國國際服務貿易交易會上，國家兒童醫學中心展示瞭解決兒童用藥難的各種新技術。比如巰嘌呤是兒童急性淋巴細胞白血病的重要治療藥物，目前國內銷售的唯一規格為50毫克片劑，均為成人片劑。但兒童需按每公斤體重計算服用劑量，用量隨著生長發育而變化。為解決該難題，北京兒童醫院突破微片的制粒及物料流動性關鍵技術，開發出可精準計量的創新劑型巰嘌呤微片，藥品“體型”縮至芝麻大小，並構建了智慧化精準給藥系統等。
北京兒童醫院牽頭承擔的“重大新藥創制”科技重大專項課題“兒童用藥品種及關鍵技術研發”，聯合全國59家科研院所、高校及企業的研發力量，以臨床需求為導向，研發兒童用藥。目前，獲得生產批件、受理號或臨床批件等共65項。“這些品種的研發填補了我國兒童用藥市場空白，有效緩解了臨床兒童用藥短缺問題。”北京兒童醫院藥學部主任王曉玲說。
推進兒童用藥發展還需各方努力
中國藥學會科技開發中心首席專家肖魯表示，解決兒童診療用藥的窘境，要從根源上增加兒童用藥的研發生產，從政策和經濟等層面給予一定支持。
對藥企而言，兒童用藥研發周期長，工藝相對複雜，生產成本較高，且按照差比價原則計算，我國兒童用藥價格與同類成人藥品相差不大，加上用量偏少，難以激發企業研發、生產積極性。陳瑞傑也表示，兒童用藥數量低於同類成人藥品，想調動企業研發、生產積極性，須保證相關藥品能有合理利潤。因此，提高臨床兒童用藥水平，藥品集中招標採購和醫保政策跟進不可或缺。
“醫保要給予足夠關注，才能讓企業對研發生產兒童用藥充滿信心。在藥品集中招標採購中，還應盡快專門針對兒童用藥探索出一種合適的採購方式。”陳瑞傑說，在呼吸和消化系統用藥外，國家有關部門還需甄選兒童用藥需求較為強烈的方面，比如兒童常見病、多發病，血液腫瘤病等重大疾病，有序推動相關兒童用藥數量持續增加。醫保部門可考慮制定有別於成人藥品的兒童用藥支付標準和體系，以調動生產企業的積極性，讓兒童真正有藥可用。
“接下來要以更大力度鼓勵兒童用藥的研發生產，保障兒童臨床用藥安全。這還需要各個環節和政府部門的共同努力。”肖魯說。 |
