這種衣殼蛋白篩選技術，可以幫助制藥企業研發治療罕見病的“孤兒藥”。“如何將目的基因安全有效地遞送到人體內，是基因治療的關鍵瓶頸。所以對AAV衣殼蛋白的改造是重中之重。目前衣殼蛋白改造方法最主要的就是AI輔助的定向進化。利用AI深度學習技術引導的基因治療遞送載體AAV衣殼蛋白篩選，可以在10億個基因中篩選十萬個候選突變體，效率提升了幾個幾何量級，將有望成為國內首款AI在基因治療遞送載體AAV上的場景應用。”韓藍青說，目前這種AI輔助篩選技術已經被國內30多家制藥企業使用，他預測，到2025年預計會有5～10種罕見病用藥進入臨床試驗。
韓藍青表示，如果這種篩選方法能得到推廣，不僅使罕見病能够“有藥可醫”，而且將大大降低藥物研發成本，讓更多患者都用得起。
制藥企業：
AI大大降低新藥研發成本
某人工智能藥物研發企業的聯合首席執行官、首席科學官任峰向記者介紹，AI在新藥研發方面發揮著重要作用。“基於不同的策略，AI算法賦能藥物研發的不同領域，其中包括：靶點發現、老藥新用、化合物篩選、分子設計以及優化、蛋白與蛋白間相互作用、晶型預測、劑型設計、ADMET預測、臨床前實驗結果預測、輔助臨床實驗設計、患者招募分組等。”
利用自主研發的人工智能平台Pharma．AI，該企業啓動了30多個在研項目，覆蓋腫瘤、纖維化、免疫和中樞神經系統疾病等多個領域。其中7個在研項目均在一年內從立項推進到臨床前研究階段。
任峰介紹，在所有自研管綫中進展最快的是針對肺纖維化的首創新藥。該抗肺纖維化候選藥物是全球首個由AI發現的具有全新靶點和全新化合物的小分子抑制劑。項目於2021年11月進入微劑量組人體試驗階段，2022年5月通過國家藥品監督管理局許可，正式在中國進入I期臨床試驗，成為我國首個進入臨床階段的AI研發藥物。“所有受試者都已給藥完畢，今年底會拿到臨床Ⅰ期數據，明年會推進到臨床Ⅱ期。”任峰表示。 |
