黃文林表示， 目前幾乎所有蛋白質的結構都可以通過AI智能平台來進行預測，根據所需結構讓AI推算分子序列的逆向研究也獲得實質性進展。而絕大多數疾病的病因都與蛋白質的功能異常密切相關。“比如現在大家所熟知的針對丙肝的抗病毒藥物的研發，就是在AI的支持下，針對丙肝病毒的特征研發出了抗病毒藥物，從而減緩了丙肝向肝癌進展的進程。這類藥物直接作用於丙肝病毒的三個靶點，藥物進入病毒體內後與相應的靶點蛋白質結合，讓它們的蛋白質表達發生變化，失去毒性。”
“腫瘤藥物研發就是一個試錯的過程，AI不斷試錯找出腫瘤靶點所具有的蛋白質特征，進而找到與這種蛋白質特征產生親和力的蛋白質，讓其蛋白質表達發生變化，就把腫瘤從高危害性變成了慢性病，只需要長期服藥即可。”黃文林說。
他認為，未來AI將是藥物研發最重大的技術紅利之一，它可以將藥物研發周期從12年～15年縮短至10年以內。
讓罕見病“有藥可醫”：
AI幾何級提升基因序列篩選效率
這些年，清華珠三角研究院人工智能創新中心主任韓藍青一直在利用AI助力罕見病藥物研發。“我們已經與國內一家生產眼科罕見病對症藥物研發的公司合作，利用我們這種高通量衣殼蛋白篩選技術，可以將基因序列篩選效率呈幾何級提升，幫助制藥企業更快找到罕見病的靶點。”
韓藍青介紹，罕見病的治療關鍵是找到致病基因，傳統的研究手段如同大海撈針，而AI可以對實驗結果進行預測，提高藥物研發效率。“如新型腺相關病毒（AAV）作為基因治療領域最常用的病毒載體之一，已在多種罕見病適應症上取得進展。目前國內已有8款適應症為罕見病的AAV藥物獲批進入臨床，主要聚焦在神經、眼科、血液疾病領域。”
韓藍青說，罕見病之所以成為藥企基因療法的最佳選擇，是因為80％以上的罕見病都是單基因突變的遺傳病，基因治療可最大程度針對病因，所以AI在罕見病藥物研發中能發揮突出作用。 |
