專家呼籲：各地醫保盡快落地，積極引入國外新藥
“目前，藥物治療是轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變最主要的治療方法。”孟令超介紹，目前治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變的藥物主要有三類，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸藥物，三是國外基因治療藥物。而在臨床上，比較常用的是輝瑞公司生產的氯苯唑酸，這類藥物有兩種劑型：20毫克維達全和61毫克維萬心，目前維萬心已經進入醫保。而二氟尼柳這款藥物應用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之後，疾病仍會出現明顯進展。
據悉，目前我國已上市用於治療ATTR的藥物，僅有輝瑞的兩款產品：氯苯唑酸葡胺軟膠囊和氯苯唑酸軟膠囊（維達全／維萬心），分別於2020年2月、9月獲得NMPA批准上市，用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經（ATTR－PN）I期症狀的成人患者和治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR－CM），在此之前，我國在該領域均採取對症治療，無有效治療藥物。
然而，維萬心在2021年底進入醫保後，並沒有給一些患者帶來實在的福利。“2022年3月到6月，我終於用上維萬心，但服用後副作用太大，一直嘔吐，此外，職工醫保報銷之後，維萬心還是4500元多一盒，對於普通家庭來說依然價格高昂，所以三個月之後，我又換成二氟尼柳，但沒想到現在停產了。”張娟說。
“維萬心目前已經進入罕見病醫保目錄，北京、上海等大城市患者可以進行醫保用藥，但其實很多省市還沒有落地，即使第二年進入當地醫保目錄，也不能報銷，甚至有個別地區需要住院才能醫保使用這個藥物。另外，另一款藥維達全目前沒有進入醫保，一盒大概5萬元，價格比較貴，很多人都接受不了。”孟令超說。
孟令超表示，目前來講維萬心是國內針對ATTR最有效的治療藥物，臨床上還是積極建議患者用藥，同時也呼籲各省市盡快推進維萬心醫保報銷落地，切實減輕患者負擔。
此外，孟令超也積極呼籲盡快引入國外基因治療藥物，“畢竟這種病的病情進展快，即使是一些年輕患者，也僅有大概6～12年的時間，很快會危及生命，不管是哪一種基因治療藥物，如果有很好的替代治療方式，可以先引入中國，讓患者有更多的用藥選擇。”孟令超說。 |
